Mindezigns.com

FDA goedgekeurd Controversiële MS Drug te snel: Expert

FDA goedgekeurd Controversiële MS Drug te snel: Expert


Een multiple sclerose medicijn getrokken uit de markt begin vorig jaar als gevolg van bezorgdheid over de veiligheid werd in eerste instantie te snel goedgekeurd en waarschijnlijk niet terug op de markt te gaan, althans niet zonder meer data, volgens een expert schrijven deze week in de British Medical Journal.

Het artikel komt een dag nadat de Amerikaanse Food and Drug Administration heeft aangekondigd dat de makers van Tysabri - Biogen Idec Inc. en Elan Corp PLC - kon hervatten klinische trials voor MS-patiënten die eerder werden behandeld met het medicijn onder een experimentele studie.

Een FDA adviescommissie zal ook bijeenroepen maart 7 en 8 aan de overname van het geneesmiddel op de markt te overwegen.

Maar de auteur van het BMJ artikel gelooft Tysabri - waarvan generieke naam is natalizumab - werd te snel in de eerste plaats zijn goedgekeurd.

"De snelheid waarmee Tysabri werd voor het eerst gevolgd is absoluut onaanvaardbaar voor een aandoening zoals multiple sclerose, die kan duren voor 30 jaar", aldus de auteur, Dr. Abhijit Chaudhuri, een consultant neuroloog voor de Essex Centrum voor Neurologische Wetenschappen aan Oldchurch Ziekenhuis, Romford, Essex, in Engeland. "Ze wisten niet eens kijken naar de bijwerkingen en dit is ongelooflijk. Het is een belangrijke tekortkoming."

Tysabri werd getrokken uit de markt op 28 februari 2005, na berichten dat drie patiënten die het had progressieve multifocale Leukoencefalopathie (PML), een progressieve, neurodegeneratieve ziekte ontwikkeld. De schorsing vond plaats slechts drie maanden na de FDA versnelde goedkeuring van het geneesmiddel voor de behandeling van recidiverende vormen van MS verleend.

Volgens het National Institute of Neurological Disorders and Stroke, multiple sclerose is een onvoorspelbare ziekte van het centrale zenuwstelsel die kunnen variëren van relatief goedaardige enigszins schakelen naar verwoestende. De meeste MS-patiënten ervaren hun eerste symptomen tussen de leeftijden van 20 en 40, en het meest te lijden spierzwakte in hun ledematen en problemen met coördinatie en evenwicht. Deze symptomen kunnen erg genoeg om te wandelen of zelfs staand belemmeren zijn; in het ergste geval, kan MS gedeeltelijke of volledige verlamming veroorzaken.

Tysabri is een monoklonaal antilichaam, ontwikkeld zich hechten aan witte bloedcellen die lymfocyten en voorkomen dat ze het invoeren van de hersenen, waar schade die invaliderende symptomen van MS veroorzaakt doen. Tysabri was ook gebruikt om de ziekte van Crohn te behandelen.

Hervatting van klinische proeven met het middel geen probleem voor Chaudhuri opleveren. "Het is heel simpel," zei hij. "Als een studie wordt uitgevoerd met ethische goedkeuring en artsen en deelnemers zijn zich terdege bewust van de risico's, ik heb niets te oneens over. Elke wetenschappelijke studie waar het gebruik van nieuwe producten nauw gemonitord moeten gaan."

Maar hij is kritisch over de eerste goedkeuringsprocedure voor de drug. Volgens Chaudhuri, de FDA goedgekeurd Tysabri alleen op basis van de resultaten op korte termijn van twee niet-gepubliceerde studies, en vóór de definitieve gegevens beschikbaar waren.

"Op basis van wat we tot nu toe hebben gezien, is er geen bewijs om te suggereren dat dit is zeer effectief voor MS," zei hij. "We hebben het over een aandoening die jonge mensen treft vrij vroeg in het leven en die duurt 30 tot 40 jaar, dus het is een levenslange ziekte. Voordat u begint met behulp van dat, moet je overtuigend en overtuigend bewijs dat langdurige arbeidsongeschiktheid is hebben aanzienlijk verminderd, zonder kosten voor de bijwerkingen. En ik denk niet dat we dat soort informatie. "

Uitzicht Chaudhuri's zijn niet noodzakelijkerwijs gedeeld door andere deskundigen of door de betrokken bedrijven, echter.

"Tysabri heeft aangetoond opvallende voordeel bij mensen met MS," zei Davia Temin, een woordvoerster van Elan. "Op het moment van de schorsing, Elan en Biogen veiligheid voorop en lanceerde een strenge medische wetenschappelijke beoordeling van meer dan 3.000 patiënten behandeld met Tysabri. De resultaten van deze leverden geen nieuwe bevestigde gevallen van PML buiten de drie eerder gemeld."

Dr. William Sheremata, hoogleraar neurologie en directeur van het MS Centrum van de Universiteit van Miami School of Medicine, zei: "MS is een invaliderende aandoening en er is echt een noodzaak om te zoeken naar betere behandelingen. De actie van de FDA was een poging om proberen om de kosten van de ontwikkeling van geneesmiddelen naar beneden, die is uitgegroeid tot een vreselijk probleem te houden. Het bureau werd een beroep op meer dan 30 jaar ervaring met monoklonale antilichamen. "

Maar de hervatting van het proces is nog steeds een verre schreeuw van het herstel van de drug te apotheek planken, en de uitkomst van de FDA adviescommissie vergadering van volgende maand blijft onduidelijk.

In een verklaring donderdag, de FDA gezegd dat "Hoewel deze behandeling is aangetoond voordeel bij patiënten met recidieve MS, bezorgdheid over het risico van PML geassocieerd met het gebruik van Tysabri blijft."

Het agentschap zei het heeft gewerkt met Biogen IDEC-het afgelopen jaar om ervoor te zorgen dat er geen andere deelnemers aan klinische proeven hebben aangetoond vroeg bewijs van PML, en om manieren te minimaliseren van het risico te bepalen.

Volgens de ambtenaren in Cambridge, Mass-based Biogen IDEC, zou een eventuele terugkeer van Tysabri op de markt nieuwe etikettering waarschuwen voor mogelijke risico's voor patiënten met een verzwakt immuunsysteem, die het meeste risico op PML betrekken.